La FDA aprueba Adakveo, primer tratamiento dirigido para la complicación dolorosa de la enfermedad de células falciformes

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20 Nov. 2019
La FDA aprueba Adakveo, primer tratamiento dirigido para la complicación dolorosa de la enfermedad de células falciformes

La FDA de los Estados Unidos aprobó el viernes Adakveo (crizanlizumab-tmca), un tratamiento para reducir la frecuencia de crisis vasooclusivas, una complicación común y dolorosa de la enfermedad de células falciformes que ocurre cuando la circulación sanguínea es obstruida por los glóbulos rojos falciformes. para pacientes de 16 años y mayores.

Desarrollado por el gigante farmacéutico suizo Novartis, Adakveo, que fue aceptado para revisión prioritaria por la FDA en julio de este año, representa el primer medicamento aprobado por la FDA para la enfermedad de células falciformes que se une a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que juega un papel central en las interacciones multicelulares que pueden conducir a la vasooclusión, y marca una nueva era en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes.

Se espera que el medicamento esté disponible para los pacientes en las próximas semanas, dijo la compañía. Novartis ha valorado el nuevo medicamento a un costo de adquisición mayorista (o precio de lista) de $ 2,357 por vial, o entre $ 84,852 y $ 113,136 por año para la mayoría de los pacientes.

"La esperanza nunca ha sido tan alta para las personas que viven con la enfermedad de células falciformes y sus familias y simpatizantes, con una cartera de nuevos tratamientos en el horizonte, como el que se aprobó hoy, y varias iniciativas en curso para utilizar mejor las herramientas actuales en la batalla contra el trastorno sanguíneo doloroso y mortal", dijo el comisionado interino de la FDA, Dr. Brett Giroir, y agregó:" La oportunidad que tenemos ante nosotros en los próximos meses y años es profunda e histórica".

Aprobación dos meses antes de lo esperado
La aprobación de Adakveo, que se produce unos dos meses antes de la fecha de acción prioritaria establecida para la decisión, sigue a la aprobación de 2017 de Endari (polvo oral de L-glutamina) de Emmaus Medical, una formulación de polvo oral de aminoácido L-glutamato, entonces el primer nuevo droga de células falciformes en 20 años.

La decisión de la FDA de aprobar Adakveo 5 mg / kg se basa en los resultados del ensayo SUSTAIN aleatorizado, controlado con placebo de 52 semanas, que mostró que Adakveo redujo significativamente la tasa media anual de VOC a 1.63 versus 2.98 en comparación con placebo (P =. 010), lo que equivale a una reducción del 45%. Se observaron reducciones en la frecuencia de COV entre los pacientes, independientemente del genotipo de la enfermedad de células falciformes y / o el uso de hidroxiurea.

La aprobación de Adakveo marca una nueva era en el tratado que los pacientes han escuchado sobre sus crisis de dolor de células falciformes son devastadoras. Nos complace ayudar a reimaginar la medicina junto con la comunidad de células falciformes y ofrecer una nueva esperanza de menos VOC", agregó. "La enfermedad de células falciformes, una condición genética que coloca una carga extraordinaria de crisis de dolor impredecibles en los pacientes y sus familias". dijo Susanne Schaffert, presidenta de Novartis Oncology.


http://www.mx.novartis.com
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Sangre y Hematología