La FDA aprueba Reblozyl para anemia en talasemia beta en adultos que necesitan transfusiones regulares de glóbulos rojos

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12 Nov. 2019
La FDA aprueba Reblozyl para anemia en talasemia beta en adultos que necesitan transfusiones regulares de glóbulos rojos

Reblozyl es un agente de maduración eritroide, que fue desarrollado conjuntamente por Celgene y Acceleron Pharma.

Según Celgene, el medicamento aprobado por la FDA es una nueva clase de terapia que ha sido diseñada para regular la maduración en etapa tardía de los glóbulos rojos para reducir la carga de transfusión de glóbulos rojos para los pacientes.

Reblozyl no se puede usar como sustituto de las transfusiones de glóbulos rojos en pacientes que requieren corrección inmediata de la anemia.

La beta talasemia es una enfermedad hereditaria de la sangre que reduce la producción de hemoglobina.

Según la FDA, el tratamiento de apoyo para las personas que tienen beta talasemia generalmente incluye regímenes de transfusiones de sangre crónicas de por vida para la supervivencia y el tratamiento para la sobrecarga de hierro causada por las transfusiones de glóbulos rojos. Los pacientes con beta talasemia también tienen un mayor riesgo de desarrollar coágulos sanguíneos anormales.

La aprobación de la FDA para Reblozyl se basó en los datos del ensayo de fase 3 BELIEVE. El estudio de etapa tardía evaluó la seguridad y la eficacia del medicamento para el tratamiento de la anemia en la beta talasemia en 336 adultos, que requieren transfusiones de glóbulos rojos con regularidad.

El ensayo comparó el agente de maduración eritroide junto con la mejor atención de apoyo (BSC) contra el placebo. El ensayo BELIEVE registró una mejoría clínicamente significativa en el objetivo primario. En el ensayo, el 21% de los pacientes sometidos a Reblozyl mostró al menos un 33% de reducción en las transfusiones en comparación con el 4,5% en el grupo de placebo. Además, el ensayo de fase 3 cumplió con puntos finales secundarios clave que incluyen la reducción de la carga de transfusión de al menos 33%.

El presidente mundial de hematología y oncología de Celgene, Nadim Ahmed, dijo: "Hay opciones muy limitadas para los pacientes que viven con anemia debido a la talasemia beta que dependen de las transfusiones de glóbulos rojos a largo plazo".


http://www.celgene.mx

Sangre y Hematología