El estudio NURTURE en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal (AME) tratados con nusinersén ha sido publicado en Neuromuscular Disorders

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16 Oct. 2019
El estudio NURTURE en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal (AME) tratados con nusinersén ha sido publicado en Neuromuscular Disorders

En el tratamiento con nusinersén la supervivencia de los lactantes fue del 100%, y ninguno precisó ventilación permanente.

El 100% de los participantes en el estudio pudo sentarse sin ayuda y el 88% pudo caminar de forma independiente, hitos motores que muestran resultados sin precedentes en comparación con la evolución natural de la enfermedad.

Los resultados del estudio subrayan el perfil de seguridad establecido y la eficacia demostrada de nusinersén, el único tratamiento aprobado para lactantes, niños y adultos con AME.

Biogen Inc ha anunciado que la revista Neuromuscular Disorders ha publicado los últimos datos de NURTURE, el primer estudio que investiga un tratamiento dirigido a la causa subyacente de la atrofia muscular espinal (AME) en lactantes tratados de forma presintomática. Los datos del estudio NURTURE demuestran que los lactantes que iniciaron el tratamiento con nusinersén antes de la aparición de los síntomas clínicos obtuvieron resultados sin precedentes en comparación con la evolución natural de la enfermedad. En marzo de 2019 todos los participantes estaban vivos, sin necesidad de ventilación permanente y con mejorías continuas, y la mayoría logró hitos motores en plazos compatibles con el desarrollo normal. Los resultados también demostraron la durabilidad del efecto, ya que los niños seguirán desarrollándose durante todo el estudio.

Este estudio innovador supera con mucho lo que pensamos que era posible y redefine nuestras expectativas de cómo un tratamiento precoz ayuda a las personas con AME a conseguir resultados óptimos”, declaró el Dr. Darryl De Vivo, Sidney Carter Professor of Neurology and Pediatrics, Columbia University Irving Medical Center de Nueva York. “Los extraordinarios resultados obtenidos en este estudio muestra la importancia del cribado neonatal y del tratamiento precoz de los recién nacidos diagnosticados con AME antes de la aparición de síntomas clínicos”.

NURTURE es un estudio abierto, en curso, de fase 2, con 25 pacientes presintomáticos con diagnóstico genético de AME y 2 o 3 copias del gen SMN2 (con mayor probabilidad de desarrollar SMA Tipo 1 o 2) a los que se administró la primera dosis de nusinersén antes de las seis semanas de vida. El estudio, realizado en 15 centros de siete países, cuenta con resultados de hasta 45,4 meses de seguimiento clínico. En comparación con la evolución natural de la enfermedad, los resultados no tienen precedentes en cuanto a su impacto en la modificación del curso clínico de la AME.

En marzo de 2019, todos los participantes del estudio tenían 25 o más meses de edad, habían pasado la edad típica de comienzo de los síntomas de la AME de tipo 1 y tipo 2 y estaban vivos sin necesidad de ventilación permanente. En comparación con la evolución natural de la AME, estos pacientes habrían fallecido o necesitado ventilación permanente, de media, a los 13,5 meses de vida. En los niños con dos y tres copias de SMN2, el tratamiento con nusinersén se caracterizó por un inicio rápido de la mejoría y la durabilidad del efecto, de modo que la función motora evaluada por la puntuación media en la Prueba de trastornos neuromusculares en lactantes del Children’s Hospital of Pennsylvania (CHOP-INTEND) alcanzó el valor máximo de 64 en todos los participantes con tres copias de SMN2 (n = 10) y de 62,1 en los pacientes con dos copias de SMN2 (N = 15).

Otros aspectos destacados son:
• La mayoría de los participantes en el estudio consiguieron hitos motores en plazos dentro de los límites validados por la Organización Mundial de la Salud (OMS): con el 100% de ellos sentándose de forma independiente y 88% caminando de forma independiente.
• El desarrollo de la función motora evaluado por la puntuación en la escala de exploración neurológica del lactante de Hammersmith, Sección 2 (HINE-2) aumentó en todos los participantes; la puntuación media de los pacientes con dos o tres copias de SMN2 se aproximó a la puntuación máxima de 26 puntos en la última evaluación.
• Nusinersén resultó eficaz a largo plazo durante casi cuatro años, y los participantes siguieron desarrollándose.
• Nusinersén fue bien tolerado, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad después de casi cuatro años de tratamiento.

Estos resultados publicados del estudio NURTURE se presentaron previamente en la Conferencia Anual de Cure SMA en 2019 y en el quinto congreso de la European Academy of Neurology 2019.


http://www.biogen-international.com

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