Demuestran la efectividad de un fármaco para una forma rara de raquitismo genético

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21 May. 2019
Demuestran la efectividad de un fármaco para una forma rara de raquitismo genético

Esta rara enfermedad genética afecta aproximadamente a 1 de cada 20.000 personas.

Un medicamento desarrollado por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana (Estados Unidos) para aliviar los síntomas de una afección musculoesquelética poco común es significativamente más efectivo que las terapias convencionales, según un estudio publicado en la revista 'The Lancet'.

La hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) es una enfermedad que causa raquitismo y osteomalacia, o ablandamiento de los huesos, y que puede causar baja estatura, piernas arqueadas, abscesos dentales y dolor óseo. Esta rara enfermedad genética afecta aproximadamente a 1 de cada 20.000 personas.

Los investigadores reclutaron a 61 niños entre las edades de 1 y 12 años en 16 centros de todo el mundo, incluyendo Estados Unidos, Canadá, el Reino Unido, Suecia, Australia, Japón y Corea. Los niños fueron asignados aleatoriamente para recibir burosumab, una inyección quincenal aprobada en abril de 2018, o terapias convencionales de tomar fosfato oral y vitamina D activa varias veces al día.

Los niños fueron observados durante 64 semanas, y a las 40 semanas de tratamiento, los investigadores encontraron que el 72% de los niños que recibieron burosumab lograron una curación sustancial del raquitismo, mientras que apenas el 6% de los del grupo de terapia convencional vieron una curación sustancial. El burosumab también produjo mayores mejoras en las deformidades de las piernas, el crecimiento, la distancia recorrida en una prueba de 6 minutos y los niveles de fósforo sérico y vitamina D activa.

Los investigadores planean continuar estudiando los efectos a largo plazo del burosumab, incluyendo el efecto que el tratamiento de niños tiene en los resultados de estatura como adultos y si este tratamiento disminuirá la necesidad de cirugías para corregir las piernas arqueadas.


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