Dexpramipexol designado medicamento huérfano por la FDA para tratamiento del síndrome hipereosinofílico

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24 Abr. 2019
Dexpramipexol designado medicamento huérfano por la FDA para tratamiento del síndrome hipereosinofílico

El HES es un trastorno raro y con frecuencia incapacitante con opciones de tratamiento limitadas.

Knopp Biosciences, una compañía privada de descubrimiento y desarrollo de medicamentos enfocada en brindar tratamientos innovadores para enfermedades inflamatorias y neurológicas con altas necesidades no satisfechas, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a dexpramipexol, su fármaco oral candidato para el tratamiento del síndrome hipereosinofílico (HES). 

El programa de designación de medicamentos huérfanos de la FDA proporciona un estado especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades y trastornos que afectan a menos de 200,000 personas en los EEUU.

Esta designación ofrece un período de exclusividad de comercialización de 7 años contra la competencia, como ciertos incentivos, que incluyen subvenciones federales, créditos fiscales y una exención de las tarifas de presentación de PDUFA.

"Estamos muy complacidos de recibir la designación de medicamento huérfano para dexpramipexol para HES", dijo Michael Bozik, MD, CEO de Knopp Biosciences. "Existe una necesidad urgente de tratamientos efectivos para los pacientes que sufren esta enfermedad debilitante y poco reconocida, especialmente para los medicamentos orales que agotan selectivamente los eosinófilos, y esta designación representa un hito normativo importante a medida que avanzamos nuestro programa de dexpramipexol hacia el desarrollo clínico en etapa avanzada”.

Knopp está desarrollando dexpramipexol como un agente terapéutico oral dirigido para los trastornos inflamatorios eosinófilos. Los eosinófilos son glóbulos blancos que desempeñan un papel central en enfermedades graves como el asma y el HES, y se ha demostrado que el dexpramipexol reduce selectiva, profunda y persistentemente los niveles de eosinófilos en la sangre y los tejidos en múltiples ensayos clínicos. Los resultados de un estudio de fase 2 de dexpramipexol en HES se presentaron  a la Sociedad Americana de Hematología y se publicaron  en la revista Blood.


Sangre y Hematología