FDA concede a CTL019 (Novartis) revisión prioritaria para leucemia linfoblástica aguda de células B

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03 Abr. 2017
FDA concede a CTL019 (Novartis) revisión prioritaria para leucemia linfoblástica aguda de células B

La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha aceptado la presentación de la solicitud de medicamento biológico (BLA) de Novartis y le ha otorgado la revisión prioritaria para CTL019 (tisagenlecleucel-T)

Una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CART) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en recaída/refractaria (r/r).

Se trata de la primera presentación de BLA de Novartis para un CART, la cual difiere de las típicas terapias biológicas o de moléculas pequeñas que hay actualmente en el mercado porque se fabrica para cada paciente individual.

Durante el proceso de tratamiento, se extraen células T de la sangre del paciente y se reprograman en el laboratorio para crear células T genéticamente programadas para destruir las células cancerígenas del paciente y otras células B que expresen un antígeno determinado.

"Con CTL019, Novartis se sitúa a la vanguardia de la ciencia y el desarrollo de terapias inmunocelulares como un posible enfoque innovador para tratar ciertos cánceres cuando existen pocas opciones de tratamiento. La revisión prioritaria y la aceptación de la solicitud de CTL019 por la FDA nos acerca un paso más a la posibilidad de ofrecer esta nueva opción de tratamiento a niños y adultos jóvenes con LLA de células B r/r en Estados Unidos", ha explicado el director global de Desarrollo de Fármacos y Director Médico de Novartis, Vas Narasimhan.

CTL019 fue desarrollado por primera vez por la Universidad de Pennsylvania (Estados Unidos). En 2012, Novartis y la Universidad de Pennsylvania suscribieron una colaboración global para investigar, desarrollar y comercializar terapias con células CART para el tratamiento e investigación del cáncer, incluyendo CTL019. Mediante esta colaboración, Novartis ostenta los derechos globales de los CARs desarrollados mediante la colaboración con la Universidad de Pennsylvania para todas las indicaciones de cáncer.

"En los últimos cinco años se han realizado enormes avances en el desarrollo y aplicación de la ingeniería celular con el fin de personalizar el tratamiento del cáncer. Ahora sabemos que podemos tratar a pacientes en ensayos clínicos de todo el mundo usando este enfoque y los resultados que hemos observado marcan un posible nuevo paradigma en el tratamiento de cánceres de la sangre que no responden a los tratamientos habituales", ha comentado el director del equipo de la Penn, Carl June.

Resultados del estudio 'ELIANA'

La designación de revisión prioritaria y la presentación de la BLA para CTL019 se basa en los resultados del estudio 'ELIANA', patrocinado por Novartis (NCT02435849), el primer ensayo pediátrico global de células CART con reclutamiento realizado en 25 centros en los Estados Unidos, la UE, Canadá, Australia y Japón. En el estudio de fase II, el 82% de los pacientes infundidos con células CART alcanzaron remisión completa o remisión completa con una recuperación hematológica incompleta tres meses después de la infusión de CTL019.

Asimismo, el 48% de los pacientes del ensayo experimentaron síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 o 4, una complicación conocida de la terapia de investigación que puede ocurrir cuando las células modificadas se activan en el organismo del paciente. El SLC se manejó a escala global utilizando formación previa en el centro con la implementación el algoritmo de tratamiento del SLC.

No hubo fallecimientos debido al SLC y el 15% de los pacientes experimentaron episodios neurológicos y psiquiátricos de grado 3, incluyendo confusión, delirios, encefalopatía, agitación y convulsiones. No se observaron edemas cerebrales ni acontecimientos neurológicos o psiquiátricos de grado 41.

Según las guías de la FDA, el estatus de Revisión Prioritaria puede acortar el plazo para que la agencia adopte medidas sobre una solicitud a seis meses desde la aceptación de la solicitud, en comparación con una revisión normal. La designación pretende priorizar la evaluación de productos con potencial para aportar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades graves, en comparación con las aplicaciones estándar. CTL019 ya había recibido la designación de Terapia Innovadora de la FDA para tratar a pacientes con LLA r/r.

Debido a que CTL019 es una terapia en investigación, el perfil de seguridad y eficacia no ha sido establecido. El acceso a terapias en investigación sólo está disponible a través de ensayos clínicos estrechamente controlados y monitorizados. Estos ensayos están diseñados para comprender mejor los beneficios y riegos potenciales de la terapia, por lo que debido a la "incertidumbre" de los ensayos clínicos, no hay garantía de que el CTL019 esté en algún momento disponible comercialmente en cualquier parte del mundo.

http://www.mx.novartis.com
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Cáncer  



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